Metilmalonik asidemi

İkinci enzim koenzim ola­rak B12 vitamininin bir metaboliti olan adenosil kobalamini kullanır. Mutaz enziminin veya onun koenziminin yetersizliği vücut sıvılarında metil-malonik asidin birikimine neden olur.

Vitamin B12 ve kobalamin hücreye girdikten sonra iki koenzim oluşturmak üzere enzimatik aktivasyona uğrar. Bu koenzimlcr adenosil kobalamin ve metilkobalamindir. İlk enzim metilmalonil CoA mutaz’ın koenzimidir. İkinci enzim homosislinin metiyonine remetilasyonunda rol oynayan koenzimdir.

Metilmalonik asideminin genetik olarak farklı 6 tipi vardır. Bu tiplerin ikisi mulaz apoenzimi ile ilgilidir ve enzimin hiç olma­ması mut0, kısmi yokluğu mut olarak gösterilmektedir. Diğer 4 tip, kobalamin aktivasyonundaki defektlere bağlıdır. Bu tipler de cb/A, cb/B, cb/C, cb/D olarak ad­landırılırlar. cb/A ve cb/B ile ilgili defekıler adenosilkobalamin yetersizliğine yol açmakta, cb/C ve b/D ile il­gili defekıler ise hem adenosilkobalamin, hem de metîlkobalaminin sentez bozukluğuna neden olmaktadırlar. cb/C ve cb/D de metilmalonik asidemiye ek olarak homosistinüri de bulunmaktadır.

En sık rastlanan tip mut tipidir.Metilmalonik asideminin mut, mut cb/A, cb/B tiplerinde klinik bulgular propionik asîdemiye benzer. Yenidoğanda ağır ketoz, asidoz, hiperamonyemi, pansilopenı, koma ve ölümle giden fulminan gidiş metilmalonik asidemide propionik asidemîden daha sıktır. cb/C ve cb/D tiplerinde klinik tablo daha hafiftir.

Laboratuar bulguları ketoz, asidoz, anemi, nötropeni, trombositopeni, hiperglisinemi ve vücut sıvılarında faz­la miktarda metilmalonik asidin bulunuşu ile karakterizedir. İdrarda propionik asit ve metabolitleri olan 3-hidroksipropionik asit ve metilsitrik asit de bulunur.

Diyetle yetersiz vitamin B12 alımı veya intrinsik fak­törün yokluğu da megaloblastik anemi ile birlikte vücut sıvılarında metilmalonik asit ve homosisteinde hafif art­maya yol açmaktadır.

Metilmalonik asidemide tedavi, propionik asidemi tedavisine benzer. Ancak biotin yerine yüksek doz vitamin B12 (1 mg/gün) kullanılır. Mutaz apoenzim yeter­sizliği olan hastalar vitamin B12 tedavisine yanıt ver­mezler.
Hastalık otosomal resesif geçişlidir. Prevalans yak­laşık 1: 60.000 dir. Prenatal tanı amniotik hücrelerde mutaz ölçümü ile yapılmaktadır.