Mükolipidoz

Mükolipidoz II
Fibröblast kültürlerinde görülen inklüzyonlar nede­niyle “I-cell hastalığı” olarak da adlandırılır. Bulgular ilk aylarda ortaya çıkar. Klinik tablo Hürler sendromu ve Gmı gangliosidoza benzer. Orta derecede kaba yüz ya­pısı, belirgin gingiva hiperplazisi, ancak yarıklı lamba ile görülebilen kornea bulanıklığı, eklem hareketlerinde kısıtlılık, inguinal herni, yaygın hipotoni, kalın deri, hipotomogali ve doğumsal kalça çıkığı başlıca görülebilen bulgulardır. Psikomotor gerilik hızla ilerler. Toraks küçük, kalp kapağı tutulmaları sıktır. Mükopolisakkaridüri yoktur. İskelet bozuklukları dysostosis multiplex bulguları verir. Serum lizozomaî enzim düzeyleri artmış olmasına karşın deri fibroblast kültürlerinde tüm lizozomal enzim aktiviteleri yetersizdir. Spezifit enzim aktivitelerinin fibroblast kültürlerinde ölçümü ile prena­tal tanı yapılabilir.

Mükolipidoz  III

Mükolipidoz II nin hafif şeklidir. Başlıca bulgular iskelet sistemini ilgilendirir. İlerleyici eklem sertliği, boy kısalığı, hafif gingiva hiperplazisi ve idrarda normal MPS düzeyleri ile belirlenir. Kornea bulanıklığı veya nistagmus bulunabilir. Radyolojik olarak dysostosis multiplex bulguları gözlenir. Zekâ düzeyi normalden ağır geriliğe kadar değişebilir. Mükolipidoz H’de olduğu gibi serum lizozomaî enzim düzeyleri artmıştır ve deri fibroblasl kültürlerinde karakteristik inklüzyonlar ve birçok lizozomal enzimlerde aktivite azalması gös­terirler. Amnios sıvısı hücre kültürlerinin incelenmesi ile prenatal tanı yapılabilir

Mükolipidoz IV

iskelet displazileri ve mükopolisakkaridüri olmak­sızın kornea bulanıklığı, psikomotor gerilik, korneada opasite, kaba yüz yapısı ve lizozomlar içinde inklüzyon cisimleri ile karakterizedir. inklüzyon cisimleri kara­ciğer, beyin, fibroblastlar gibi dokularda da gösterilebilmekle birlikte, özellikle konjunktiva biyopsisinde kolaylıkla saptanır. Fibroblast kültürlerinin incelenme­siyle tanıya gidilebilir. Amnios sıvısı hücre kültür­lerinin incelenmesiyle prenatal tanı yapılabilir.