Kistik fibrozis gibi kalıtsal hastalıklarda, gen tedavi­sinin etkililiğini araştırmak üzere, çok sayıda klinik deney yürütülmektedir. Kanser tedavisine ilişkin deneylerde, bağışıklık sistemini kanserli hücre­lere karşı harekete geçirmek veya kanserli hücre­leri tedaviye daha iyi yanıt verebilecek hale getirmek gibi işlemlerde gen kullanımı araştırılmaktadır. Kalp uzmanları, gen tedavisini, kalbin yeni kan damarları oluşturmasını sağlamak için kullanmaktadırlar. Bu, kalp rahatsızlığı olanları, ameliyat olmaktan kurtara­bilecek, bir tür biyolojik baypas’tır.

Bu tedavilerin kuramsal olarak insanları sağlıkla­rına kavuşturma olasılığı olsa da, hastalıkları bozuk genlerden kaynaklananların, değişinimi çocuklarına aktarma olasılığı halen vardır. Ancak bir gün, embri­yolara, bozuk genlerin yerine geçecek sağlıklı genler yerleştirmek suretiyle, çocukların sağlık sorunları yaşamalarının önüne geçmek mümkün olabilir.

Gen Tedavisi Nasıl İşe Yarayabilir?

Gen tedavisinde, koroner atarda­mardaki tıkanmaların tekrar etmesini engelleyen belli bir gen (burada A geni), bir virüsün DNA’sına yerleştirile­bilir. Virüs, bu geni, hastalıklı damarın duvarındaki hedef hücrelerin çekir­değine taşıyabilir. Daha sonra hücre, tıkanmanın nüksetmesini engelleyen belli bir proteinin birçok kopyasını çıkarabilir.